HALMED :. Lijekovi | Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti

	Novosti
	O Agenciji
	Cjenik usluga Agencije
	Javna nabava
	SEP
	Međunarodna suradnja
	Predavanja i radionice
	Korisni linkovi
	Zakoni i pravilnici
	Publikacije i izvješća
	Obrasci
	Suglasnosti
	Posao i karijera
	Pristupanje Hrvatske EU
	Nadogradnja dokumentacije o lijeku
	Kontakti

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti poznatiji su pod nazivom "orphan" lijek (lijek siroče). Rijetke bolesti definirane su kao po život opasna stanja ili bolesti koje vode do kronične slabosti, a od kojih boluje najviše pet od 10,000 osoba u EU. Iako ovaj broj oboljelih djeluje malen, u 27 europskih država moglo bi se reći da podrazumijeva oko 253,000 oboljelih osoba. U današnje vrijeme postoji između 5,000 i 8,000 različitih rijetkih bolesti, koje zahvaćaju između 6 i 8% cjelokupnog stanovništva, drugim riječima, između 27 milijuna i 36 milijuna stanovništva EU. Prema nekim saznanjima, svakoga tjedna medicinska literatura objavljuje oko pet novih rijetkih bolesti. Simptomi rijetkih bolesti mogu biti prisutni od samog rođenja, iako više od 50% rijetkih bolesti nastupa u odrasloj dobi. Oko 80 % rijetkih bolesti ima utvrđeno genetsko podrijetlo, dok ostale nastaju kao posljedica degenerativnih, odnosno proliferativnih promjena.

Sukladno Zakonu o lijekovima (Narodne novine, br. 71/07., 45/09. i 124/11.) u skupinu lijekova za liječenje teških i rijetkih bolesti ("orphan") u Republici Hrvatskoj svrstava se lijek kojemu je u Europskoj Uniji odobren status lijeka za liječenje teških i rijetkih bolesti, sukladno propisanim uvjetima u Europskoj uniji:

ako se koristi za dijagnozu ili liječenje po život opasnih stanja ili bolesti koje vode do kronične slabosti od kojih boluje najviše pet od 10,000 osoba u EU, ili
ako se koristi za dijagnozu, prevenciju ili liječenje po život opasnih stanja ili bolesti koje vode do kronične slabosti ili ozbiljnih i kroničnih stanja, a zbog visokih troškova u razvoju lijeka nije moguće isti staviti u promet bez poticaja
ako ne postoji zadovoljavajuća metoda dijagnosticiranja, prevencije i liječenja navedenih stanja ili ako takve metode postoje, a lijek je od dokazane koristi osobama zahvaćenim tim stanjem.

Dana 15. studenoga 2010. godine HALMED je objavio popis lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti odobrenih u RH, koji u EU imaju odobren "orphan" status i europsko odobrenje za stavljanje lijeka u promet (Odobrenje Europske komisije - Commission's decision). Popis lijekova sadržava zaštićeni naziv lijeka, djelatnu tvar, ATK skupinu i terapijsko područje.

Datum zadnje revizije tablice: 17.05.2013.

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti
Naziv lijeka	Djelatna tvar	ATK	Terapijsko područje
Aldurazyme 100 U/ml koncentrat za otopinu za infuziju	laronidasum	A16AB05	mukopolisaharidoza I
Arzerra 100 mg koncentrat za otopinu za infuziju	ofatumumabum	L01XC10	leukemija limfocitna kronična
Arzerra 1000 mg koncentrat za otopinu za infuziju	ofatumumabum	L01XC10	leukemija limfocitna kronična
Atriance 5 mg/ml otopina za infuziju	nelarabinum	L01BB07	leukemija T stanica, akutna, limfoblastična; limfom T stanica, limfoblastični
Cystadane 1 g oralni prašak	betain, bezvodni	A16AA06	homocistinurija
Elaprase 2 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju	idursulfasum	A16AB09	mukopolisaharidoza II
Evoltra 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju	clofarabinum	L01BB06	leukemija, akutna limfoblastična
Exjade 125 mg tablete za oralnu suspenziju	deferasiroxum	V03AC03	preopterećenje željezom
Exjade 250 mg tablete za oralnu suspenziju	deferasiroxum	V03AC03	preopterećenje željezom
Exjade 500 mg tablete za oralnu suspenziju	deferasiroxum	V03AC03	preopterećenje željezom
Fabrazyme 35 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju	agalsidasum beta	A16AB04	Fabrijeva bolest
Fabrazyme 5 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju	agalsidasum beta	A16AB04	Fabrijeva bolest
Jakavi 15 mg tablete	ruxolitinibum	L01XE18	mijeloproliferativni poremećaji
Jakavi 20 mg tablete	ruxolitinibum	L01XE18	mijeloproliferativni poremećaji
Jakavi 5 mg tablete	ruxolitinibum	L01XE18	mijeloproliferativni poremećaji
Kuvan 100 mg tablete za oralnu otopinu	sapropterinum	A16AX07	fenilketonurija
Litak 2 mg/ml otopina za injekciju	cladribinum	L01BB04	leukemija vlasastih stanica
Mozobil 20 mg/ml otopina za injekciju	plerixaforum	L03AX16	multipli mijelom; transplantacija hematopoetskih matičnih stanica; limfom
Myozyme 50 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju	algucosidasum alfa	A16AB07	Pompeova bolest
Naglazyme 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju	galsulfasum	A16AB08	mukopolisaharidoza VI
Nexavar 200 mg filmom obložene tablete	sorafenibum	L01XE05	karcinom, hepatocelularni; karcinom, bubrežnih stanica
Nplate 250 mikrograma prašak za otopinu za injekciju	romiplostimum	B02BX04	kronična imuna (idiopatska) trombocitopenična purpura
Nplate 500 mikrograma prašak za otopinu za injekciju	romiplostimum	B02BX04	kronična imuna (idiopatska) trombocitopenična purpura
Pedea 5 mg/ml otopina za injekcije	ibuprofenum	C01EB16	hemodinamski značajano otvoreni arterijski duktus u nedonoščadi ispod 34 tjedna gestacijske dobi
Replagal 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju	agalsidasum alfa	A16AB03	Fabrijeva bolest
Revatio 20 mg filmom obložene tablete	sildenafilum	G04BE03	hipertenzija, plućna
Revolade 25 mg filmom obložene tablete	eltrombopagum	B02BX05	purpura, trombocitopenična, idiopatska
Revolade 50 mg filmom obložene tablete	eltrombopagum	B02BX05	purpura, trombocitopenična, idiopatska
Signifor 0,3 mg otopina za injekciju	pasireotidum	H01CB05	Cushingova bolest
Signifor 0,6 mg otopina za injekciju	pasireotidum	H01CB05	Cushingova bolest
Signifor 0,9 mg otopina za injekciju	pasireotidum	H01CB05	Cushingova bolest
Somavert 10 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju	pegvisomantum	H01AX01	akromegalija
Somavert 15 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju	pegvisomantum	H01AX01	akromegalija
Somavert 20 mg prašak i otapalo za otopinu za injekciju	pegvisomantum	H01AX01	akromegalija
Sprycel 100 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 100 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 20 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 50 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Sprycel 70 mg filmom obložene tablete	dasatinibum	L01XE06	leukemija, kronična mijeloična, BCR ABL +; leukemija, akutna limfocitna; s Ph+ kromosomom
Tasigna 150 mg tvrde kapsule	nilotinibum	L01XE08	leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Tasigna 200 mg tvrde kapsule	nilotinibum	L01XE08	leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Tasigna 200 mg tvrde kapsule	nilotinibum	L01XE08	leukemija, mijeloična, kronična BCR-ABL +
Torisel 30 mg koncentrat i otapalo za otopinu za infuziju	temsirolimus	L01XE09	karcionm bubrežnih stanica; limfom "mantle" stanica
Tracleer 125 mg filmom obložene tablete	bosentanum	C02KX01	hipertenzija, plućna; sistemska skleroderma
Tracleer 62,5 mg filmom obložene tablete	bosentanum	C02KX01	hipertenzija, plućna; sistemska skleroderma
Ventavis 10 mikrograma/ml otopina za atomizator	iloprostum	B01AC11	hipertenzija, plućna
Vidaza 25 mg/ml prašak za suspenziju za injekciju	azacitidinum	L01BC07	mijelodisplastični sindrom (MDS)
Volibris 10 mg filmom obložene tablete	ambrisentanum	C02KX02	hipertenzija, plućna
Volibris 5 mg filmom obložene tablete	ambrisentanum	C02KX02	hipertenzija, plućna
Votubia 10 mg tablete	everolimusum	L01XE10	astrocitom
Votubia 2,5 mg tablete	everolimusum	L01XE10	astrocitom
Votubia 5 mg tablete	everolimusum	L01XE10	astrocitom
VPRIV 200 jedinica prašak za otopinu za infuziju	velagluceraza alfa	A16AB10	Gaucherova bolest
VPRIV 400 jedinica prašak za otopinu za infuziju	velagluceraza alfa	A16AB10	Gaucherova bolest
Yondelis 0,25 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju	trabectedinum	L01CX01	sarkom, rak jajnika
Yondelis 1 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju	trabectedinum	L01CX01	sarkom, rak jajnika