Lijekovi

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti

Rijetke bolesti su po život opasna stanja ili kronično onesposobljavajuće bolesti, od kojih boluje ne više od 5 na 10 000 osoba u EU. Poznato je da postoji između 5 000 i 8 000 različitih rijetkih bolesti, koje ukupno zahvaćaju između 6 i 8 % cjelokupnog stanovništva EU. Drugim riječima, između 27 i 36 milijuna stanovništva EU boluje od neke rijetke bolesti.

Simptomi rijetkih bolesti mogu se pojaviti nakon rođenja ili tijekom djetinjstva, kao što je to kod spinalne mišićne atrofije, lizosomskih bolesti nakupljanja, otvorenog duktusa arteriozusa, obiteljske adenomatozne polipoze i cistične fibroze. Više od polovice rijetkih bolesti pojavljuju se u odrasloj dobi, kao što je slučaj s karcinomom bubrežnih stanica, gliomom i mijeloidnom leukemijom.

Oko 80% rijetkih bolesti ima utvrđeno genetsko podrijetlo i javlja se u između 3 i 4 % porođaja, dok ostale nastaju kao posljedica degenerativnih, odnosno proliferativnih promjena.

S obzirom na to da pod uobičajenim tržišnim uvjetima farmacetuska industrija ima malo interesa za razvoj i stavljanje u promet lijekova namijenjenih za liječenje malog broja bolesnika, u EU je razvijen niz poticaja za razvoj tih lijekova. Navedeni poticaji propisani su Uredbom (EK) 141/2000 (tzv. "orphan" Uredba) i Uredbom (EK) 847/2000. Navedenim propisima definirani su postupak dodjeljivanja "orphan" statusa pojedinom lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je taj status dodijeljen.

"Orphan" status mogu dobiti sponzori koji su dokazali da:

  • je lijek namijenjen za liječenje, prevenciju ili dijagnosticiranje stanja koje je opasno po život ili kronično onesposobljavajuće,
  • prevalencija stanja u EU nije viša od 5 na 10 000 stanovnika ili stavljanje lijeka u promet ne može generirati povrat sredstava uloženih u njegov razvoj,
  • ne postoje zadovoljavajuće metode dijagnosticiranja, prevencije ili liječenja, odnosno ako one postoje lijek će donijeti značajnu korist osobama pogođenima bolešću.

HALMED na svojim internetskim stranicama objavljuje listu lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti odobrenih u EU centraliziranim postupkom. Odobrenja navedenih lijekova važeća su u Republici Hrvatskoj, a objavljivanjem liste omogućuje se pristup informacijama o odobrenim lijekovima s "orphan" statusom u Republici Hrvatskoj, kao i pristup informacijama o pojedinom odobrenom lijeku (sažetak opisa svojstava lijeka, uputa o lijeku).

Lista se zanavlja jednom mjesečno.

Datum zadnje revizije tablice: 30.11.2017.

Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti

Naziv lijeka Djelatna tvar ATK
Adcetris brentuximab vedotin L01XC12
Adempas riociguat C02KX05
Alprolix eftrenonacog alfa B02BD04
Arzerra ofatumumab L01XC10
Atriance nelarabine L01BB07
Bavencio avelumab L01XC
Besponsa inotuzumab ozogamicin L01XC26
Blincyto blinatumomab L01XC19
Bosulif bosutinib (as monohydrate) L01XE14
Brineura cerliponase alfa A16AB
Bronchitol mannitol R05CB16
Carbaglu carglumic acid A16AA05
Cayston aztreonam lysine J01DF01
Ceplene histamine dihydrochloride L03AX14
Cerdelga eliglustat A16AX10
Chenodeoxycholic acid sigma-tau chenodeoxycholic acid A05AA01
Coagadex human coagulation factor X B02BD13
Cometriq cabozantinib L01XE
Cresemba isavuconazole J02AC05
Cystadane betaine anhydrous A16AA06
Cystadrops mercaptamine S01XA21
Dacogen decitabine L01BC08
Darzalex daratumumab L01XC24
Defitelio defibrotide B01AX01
Deltyba delamanid J04AK06
Diacomit stiripentol N03AX17
Dinutuximab beta Apeiron dinutuximab beta L01XC
Elaprase idursulfase A16AB09
Esbriet pirfenidone L04AX05
Farydak panobinostat L01XX42
Firazyr icatibant C01EB19
Firdapse amifampridine N07XX05
Galafold migalastat
Gazyvaro obinutuzumab L01XC15
Gliolan 5-aminolevulinic acid hydrochloride L01XD04
Granupas para-aminosalicylic acid J04AA01
Hetlioz tasimelteon N05CH03
Holoclar Ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells S01XA19
Iclusig ponatinib L01XE24
Idelvion albutrepenonacog alfa B02BD04
Imbruvica ibrutinib L01XE27
Imnovid pomalidomide L04AX06
Increlex mecasermin H01AC03
Inovelon rufinamide N03AF03
Kalydeco ivacaftor R07AX02
Kanuma sebelipase alfa A16
Ketoconazole HRA ketoconazole J02AB02
Kolbam cholic acid A05AA03
Kuvan sapropterin dihydrochloride A16AX07
Kyprolis carfilzomib L01XX45
Lartruvo olaratumab L01XC27
Ledaga chlormethine L01AA05
Lenvima lenvatinib L01XE29
Lutathera lutetium (177Lu) oxodotreotide V10XX04
Lynparza olaparib L01
Mepact mifamurtide L03AX15
Mozobil plerixafor L03AX16
Natpar parathyroid hormone H05AA03
NexoBrid concentrate of proteolytic enzymes enriched in bromelain D03BA03
Ninlaro ixazomib L01XX50
Nplate romiplostim B02BX04
Ocaliva obeticholic acid A05AA04
Ofev nintedanib L01XE31
Onivyde irinotecan L01XX19
Opsumit macitentan C02KX04
Orphacol cholic acid A05AA03
Oxervate cenegermin S01
Peyona caffeine citrate N06BC01
Plenadren hydrocortisone H02AB09
Procysbi mercaptamine bitartrate A16AA04
Ravicti glycerol phenylbutyrate A16AX09
Raxone idebenone N07
Revestive teduglutide A16AX08
Revlimid lenalidomide L04AX04
Rydapt midostaurin L01XE39
Scenesse afamelanotide D02BB02
Signifor pasireotide diaspartate H01CB05
Siklos hydroxycarbamide L01XX05
Sirturo bedaquiline J04A
Soliris eculizumab L04AA25
SomaKit TOC edotreotide V09IX09
Spinraza nusinersen
Sprycel dasatinib L01XE06
Strensiq asfotase alfa A16AB
Strimvelis autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells L03
Sylvant siltuximab L04AC11
Tasigna nilotinib L01XE08
Tepadina thiotepa L01AC01
Thalidomide Celgene thalidomide L04AX02
Tobi Podhaler tobramycin J01GB01
Torisel temsirolimus L01XE09
Translarna ataluren
Venclyxto venetoclax L01X
Vidaza azacitidine L01BC07
Vimizim elosulfase alfa A16AB12
Volibris ambrisentan C02KX02
Votubia everolimus L01XE10
Vpriv velaglucerase alfa A16AB10
Vyndaqel tafamidis N07XX08
Wakix pitolisant N07XX11
Xagrid anagrelide L01XX35
Xaluprine 6-mercaptopurine monohydrate L01BB02
Xermelo telotristat A16AX
Yondelis trabectedin L01CX01
Zalmoxis allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor (ΔLNGFR) and the herpes simplex I virus thymidine kinase (HSV-TK Mut2) L01
Na vrh stranice